孤儿药Promacta获FDA批准 用于治疗儿童罕见血液病

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孤儿药promacta获fda批准 用于治疗儿童罕见血液病

2015/8/26 查看数:132作者:

8月26日讯,24日fda批准了promacta药物用于治疗血小板数量异常低下患者(年龄为一岁以上),该疾病是一种罕见的血液疾病,称为慢性性血小板减少紫癜(itp)。当患者使用其他itp药物或手术切除脾脏后没有反应时可使用该药物进行治疗。

孤儿药promacta获批,预示fda全力发展血液学和学的治疗领域。

fda授予promacta为孤儿药名称,因为它治疗的是一种罕见疾病itp。itp是由血小板数量异常低导致的一种疾病。没有足够的血小板,下、粘膜或者身体的其他地方可能会出血。promacta是由诺华在新泽西汉诺威制造。

孤儿药的指定可激励财务政策,如税收抵免、取消市场独销性等,促进罕见病药物的开发。fda药物评价研究中心血液学和学产品主任richardpazdur博士说,对promacta的批准表明fda想要全力发展血液学和学的治疗领域。

双盲评估:孤儿药promacta的疗效以及安全性。

promacta有助于提高血小板的数量,可作为口服药片或与水混合作为1至5岁的口服药剂。2008年该药物首次获批用于治疗itp成年人患者。promacta仅适用于血小板减少程度和状况增加出血风险的itp患者。promacta常见的副作用是引起一岁以上呼吸道或鼻子咽喉(症状包括发烧、咳嗽、鼻塞、流鼻涕、喉咙痛、、腹痛、制药巨头遭做空暴跌 明星基金浮亏数十亿,皮疹和肝酶升高)。

对promacta治疗1至17岁itp患者的疗效和安全性进行双盲评估,有159名参与者,评估目的是判断血小板数量最终是否会增加。

在第一次试验中(人数67人),患者被随机分配接受七周的promacta治疗或安慰剂治疗。在服用promacta治疗小组中,62%的患者在1到6周内血小板的数量有提高,而对照组只有32%的患者有类似现象。在第二次试验中(数量92),患者被随机分配接受每日一次的promacta治疗或安慰剂治疗,周期为13周。结果在服用promacta治疗小组中,41%的患者在5-12周内八周中至少有六周有血小板数量增加的迹象,而对照组中这个比例只为3%。

该药物对1岁以下itp患者或兼患有慢*型肝炎和再生障碍性贫血患者的疗效以及安全性目前尚未确定。

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